Medicamentos huérfanos:designación, desarrollo y acceso

Medicamentos huérfanos

El pasado 28 de octubre asistimos a la Jornada de designación, desarrollo y acceso a los medicamentos huérfanos organizada por el CIBERER (Centro de Investigación biomédica en Red Enfermedades Raras) y la Plataforma Malalties Minoritaires.

Tras la inauguración realizada por representantes de estas dos entidades, el Dr. Josep Torrent-Farnell de la Universitat Autònoma de Barcelona y Presidente del Comité Científico Asesor Externo del CIBERER nos explicó qué es un medicamento huérfano y cómo se obtiene la designación y los beneficios de esta.

A continuación, el Sr. Julián Isla, President & Co-founder Foundation 29, Representante de pacientes en el Committee for Orphan Medicinal Products (COMP/EMA) nos contó su experiencia como paciente en el proceso de designación, desarrollo y acceso a los medicamentos huérfanos.  Los pacientes son los que tienen los datos clínicos y por protección de datos son propiedad de los pacientes no del médico o del hospital, por tanto, es un activo que los pacientes deben utilizar.  No hay registros a nivel europeo las Redes Europeas de referencia que se crearon porque no tienen ni recursos ni herramientas.

Dr. Juan Luque, Gestor Científico CIBERER expuso el proceso de investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos en la academia.  Actualmente hay un descenso en la productividad en el desarrollo de los medicamentos por diferentes aspectos, lo que ha dado lugar a un cambio de modelo hacia necesidades médicas no cubiertas donde se encuentran las enfermedades raras entre otras cosas.  En los próximos 5 años se espera que haya un acceso real a los medicamentos huérfanos. El desarrollo de medicamentos en general requiere muchos recursos, pero los procesos en el desarrollo en los medicamentos huérfanos son más complicados porque por ejemplo no hay suficiente investigación.

 

La Dra. Yoana Nuevo de la Oficina de Innovación AEMPS, Departamento de

Medicamentos de Uso Humano (AEMPS) explicó que la oficina de innovación tiene un programa para ayudar a los investigadores al lanzamiento de fármacos. Los investigadores se quejan de no tener suficiente información sobre los procesos regulatorios y por ello la agencia da apoyo regulatorio durante todo el ciclo de vida del medicamento. Enfocarse desde le principio es fundamental.

Sra. Leticia Beleta, Vice-presidenta AELMHU y General Manager VP Spain&Portugal, Alexion Pharmaceuticals trasladó el punto de vista de AELMHU, asociación sin ánimo de lucro de laboratorios de medicamentos para enfermedades raras y ultrararas.  Tras 20 años de regulación hay 169 medicamentos de designación huérfana. Existen retos en  I+D en de los medicamentos huérfanos, por ejemplo poner en marcha un estudio, ya que hay pocos casos y es muy costoso. Hay que acudir a diferentes países para conseguir la muestra. Uno de cada dos medicamentos son  capaces de hacerlos llegar a  las personas que lo necesitan así que hay que seguir trabajando para conseguir ese acceso para todos. Los avances en el marco regulatorio han incentivado el desarrollo de tratamientos es esta área históricamente no prioritaria.  Existen necesidades no cubiertas que aseguran el interés de la industria a largo plazo.  

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